Экулизумаб: различия между версиями

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Интерактивная навигация по истории
(Показать все непатрулированные изменения)
[непроверенная версия][непроверенная версия]
← Предыдущая правкаСледующая правка →
Содержимое удалено Содержимое добавлено
ВизуальныйВики-текст
м Форматирование дат согласно Википедия:Техническое соглашение о датах и времени и Википедия:Обсуждение правил/Википедия:Техническое соглашение о датах и времени, исправление ошибок параметров шаблонов Cite после обновления модуля Citation/CS1, замена имён и значений устаревшего формата параметров доступности ссылок
Строка 35: Строка 35:
Побочные эффекты включают в себя риск [[Менингококковая инфекция|менингококковых инфекций]], и его назначают только тем, кто зарегистрирован и придерживается {{iw|Стратегии оценки и смягчения рисков|стратегии оценки и смягчения рисков|en|Risk Evaluation and Mitigation Strategies}}, которая включает консультирование людей и обеспечение их вакцинации<ref name="USlabel2017">{{cite web|title=Eculizumab label|url=https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/125166s417lbl.pdf|publisher=FDA|date=2017-01}} For label updates, see [https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=125166 FDA index page for BLA 125166]</ref><ref name="UKlabel2017">{{cite web|title=Soliris - Summary of Product Characteristics|url=https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966|publisher=UK Electronic Medicines Compendium|accessdate=2017-07-18|language=en|date=2017-03-23}}</ref>. Это гуманизированное [[Моноклональные антитела|моноклональное антитело]], действующее как концевой ингибитор [[Система комплемента|комплемента]]<ref name="Rother2007" />.
Побочные эффекты включают в себя риск [[Менингококковая инфекция|менингококковых инфекций]], и его назначают только тем, кто зарегистрирован и придерживается {{iw|Стратегии оценки и смягчения рисков|стратегии оценки и смягчения рисков|en|Risk Evaluation and Mitigation Strategies}}, которая включает консультирование людей и обеспечение их вакцинации<ref name="USlabel2017">{{cite web|title=Eculizumab label|url=https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/125166s417lbl.pdf|publisher=FDA|date=2017-01}} For label updates, see [https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=125166 FDA index page for BLA 125166]</ref><ref name="UKlabel2017">{{cite web|title=Soliris - Summary of Product Characteristics|url=https://www.medicines.org.uk/emc/medicine/19966|publisher=UK Electronic Medicines Compendium|accessdate=2017-07-18|language=en|date=2017-03-23}}</ref>. Это гуманизированное [[Моноклональные антитела|моноклональное антитело]], действующее как концевой ингибитор [[Система комплемента|комплемента]]<ref name="Rother2007" />.


Препарат был [[Разработка лекарств|разработан]], изготовлен и продан компанией {{iw|Alexion Pharmaceuticals|Alexion Pharmaceuticals|en|Alexion Pharmaceuticals}}, которая имела патентную эксклюзивность до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013">{{cite report |title=An Outlook on Biosimilar Competition |authors=Andrew Fischer Bourgoin, Beth Nuskey |url=http://thomsonreuters.com/content/dam/openweb/documents/pdf/pharma-life-sciences/white-paper/anoutlookonusbiosimilarcompetition-cwp-en.pdf |format=PDF |accessdate=2015-06-29 |date=2015-04 |archiveurl=https://web.archive.org/web/20150513095626/http://thomsonreuters.com/content/dam/openweb/documents/pdf/pharma-life-sciences/white-paper/anoutlookonusbiosimilarcompetition-cwp-en.pdf |archivedate=2015-05-13 |deadurl=yes }}</ref>. Alexion начала продавать экулизумаб в 2007 году, заработав 295 миллионов долларов в 2008 году, а его цена акций выросла на 130 % в 2010 году<ref name="Gallant_2014">{{citation |url=https://www.thestar.com/news/gta/2014/12/04/toronto_woman_with_rare_disease_fights_province_for_lifesaving_but_costly_drug.html |title=Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug |first=Jacques |last=Gallant|date=December 4, 2014 |publisher=The Toronto Star}}</ref>. В 2010 году это был самый дорогой препарат в мире<ref name="Forbes_2010">{{citation |title=The World's Most Expensive Drugs |url=https://www.forbes.com/2010/02/19/expensive-drugs-cost-business-healthcare-rare-diseases.html |date=February 19, 2010 |accessdate=June 25, 2015 |first=Matthew |last=Herper |work=Forbes}}</ref>. Стоимость текущего лечения в Великобритании составляло 340 200 фунтов стерлингов (приблизительно 430 000 евро в год)<ref name="irishtimes.com">Martin Wall [http://www.irishtimes.com/news/politics/doctors-must-tell-patients-of-errors-under-new-law-from-varadkar-1.2092525 Doctors must tell patients of errors, under new Varadkar law. Like a motoring ‘hit and run’ for doctors to fail to make such disclosures, says Minister] Feb 5, 2015, Irish Times</ref><ref name="nice.org.uk">[http://www.nice.org.uk/news/press-and-media/high-cost-of-treatment-for-rare-blood-disorder-needs-to-be-clarified-says-nice-in-draft-guidance High cost of treatment for rare blood disorder needs to be clarified, says NICE in draft guidance] 04 March 2014, National Institute for Health and Care Excellence. UK</ref>, 500 000 долларов США в год в Канаде<ref name="irishtimes.com"/><ref name="nice.org.uk" /><ref name="Gallant_2014" />, и 409 500 долларов США в год в США (2010)<ref name="Forbes_2010" />. В 2015 году это был 4-й самый дорогой препарат в США на душу населения<ref>{{cite web|title=MAGELLAN RX MANAGEMENT|url=https://www1.magellanrx.com/media/604882/2016mrxtrendreport_final.pdf|accessdate=2019-03-29}}</ref>.
Препарат был [[Разработка лекарств|разработан]], изготовлен и продан компанией {{iw|Alexion Pharmaceuticals|Alexion Pharmaceuticals|en|Alexion Pharmaceuticals}}, которая имела патентную эксклюзивность до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013">{{cite report |title=An Outlook on Biosimilar Competition |authors=Andrew Fischer Bourgoin, Beth Nuskey |url=http://thomsonreuters.com/content/dam/openweb/documents/pdf/pharma-life-sciences/white-paper/anoutlookonusbiosimilarcompetition-cwp-en.pdf |format=PDF |accessdate=2015-06-29 |date=2015-04 |archiveurl=https://web.archive.org/web/20150513095626/http://thomsonreuters.com/content/dam/openweb/documents/pdf/pharma-life-sciences/white-paper/anoutlookonusbiosimilarcompetition-cwp-en.pdf |archivedate=2015-05-13 |url-status=dead }}</ref>. Alexion начала продавать экулизумаб в 2007 году, заработав 295 миллионов долларов в 2008 году, а его цена акций выросла на 130 % в 2010 году<ref name="Gallant_2014">{{citation |url=https://www.thestar.com/news/gta/2014/12/04/toronto_woman_with_rare_disease_fights_province_for_lifesaving_but_costly_drug.html |title=Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug |first=Jacques |last=Gallant|date=December 4, 2014 |publisher=The Toronto Star}}</ref>. В 2010 году это был самый дорогой препарат в мире<ref name="Forbes_2010">{{citation |title=The World's Most Expensive Drugs |url=https://www.forbes.com/2010/02/19/expensive-drugs-cost-business-healthcare-rare-diseases.html |date=February 19, 2010 |accessdate=2015-06-25 |first=Matthew |last=Herper |work=Forbes}}</ref>. Стоимость текущего лечения в Великобритании составляло 340 200 фунтов стерлингов (приблизительно 430 000 евро в год)<ref name="irishtimes.com">Martin Wall [http://www.irishtimes.com/news/politics/doctors-must-tell-patients-of-errors-under-new-law-from-varadkar-1.2092525 Doctors must tell patients of errors, under new Varadkar law. Like a motoring ‘hit and run’ for doctors to fail to make such disclosures, says Minister] Feb 5, 2015, Irish Times</ref><ref name="nice.org.uk">[http://www.nice.org.uk/news/press-and-media/high-cost-of-treatment-for-rare-blood-disorder-needs-to-be-clarified-says-nice-in-draft-guidance High cost of treatment for rare blood disorder needs to be clarified, says NICE in draft guidance] 04 March 2014, National Institute for Health and Care Excellence. UK</ref>, 500 000 долларов США в год в Канаде<ref name="irishtimes.com"/><ref name="nice.org.uk" /><ref name="Gallant_2014" />, и 409 500 долларов США в год в США (2010)<ref name="Forbes_2010" />. В 2015 году это был 4-й самый дорогой препарат в США на душу населения<ref>{{cite web|title=MAGELLAN RX MANAGEMENT|url=https://www1.magellanrx.com/media/604882/2016mrxtrendreport_final.pdf|accessdate=2019-03-29}}</ref>.


== Применение в лечебной практике ==
== Применение в лечебной практике ==
Строка 64: Строка 64:


=== Нормативное утверждение ===
=== Нормативное утверждение ===
Экулизумаб был одобрен {{abbr|FDA|Food and Drug Administration|1}} в марте 2007 года для лечения ПНГ<ref name="Dmytrijuk2008" />. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013" />. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний<ref name="FDA_2011">{{citation |date=23 September 2011 |work=FDA |accessdate=25 June 2015 |url=http://fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |title=FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease }} {{Wayback|url=http://fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |date=20170118091150 }}</ref>.
Экулизумаб был одобрен {{abbr|FDA|Food and Drug Administration|1}} в марте 2007 года для лечения ПНГ<ref name="Dmytrijuk2008" />. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013" />. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний<ref name="FDA_2011">{{citation |date=23 September 2011 |work=FDA |accessdate=2015-06-25 |url=http://fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |title=FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease }} {{Wayback|url=http://fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |date=20170118091150 }}</ref>.


Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек<ref name="Drug2013" /><ref name="USlabel2017" /><ref name="nyt">{{cite web | url=https://query.nytimes.com/gst/fullpage.html?sec=health&res=9C0CE4DF1F3EF933A05757C0A966958260 |title=Orphan Drug Law Spurs Debate |work=[[The New York Times]] |accessdate=2009-02-15 |last=Pollack |first=Andrew |date=1990-04-30}}</ref>.
Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек<ref name="Drug2013" /><ref name="USlabel2017" /><ref name="nyt">{{cite web | url=https://query.nytimes.com/gst/fullpage.html?sec=health&res=9C0CE4DF1F3EF933A05757C0A966958260 |title=Orphan Drug Law Spurs Debate |work=[[The New York Times]] |accessdate=2009-02-15 |last=Pollack |first=Andrew |date=1990-04-30}}</ref>.


Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года<ref name="UKlabel2017" /> и в ноябре 2011 года для лечения аГВ<ref>{{cite web|title=EU/3/09/653|url=http://ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2009/11/human_orphan_000657.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b|publisher=European Medicines Agency|accessdate=2017-07-19|language=en}}</ref>. [[Министерство здравоохранения Канады]] утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ<ref>{{cite web|title=In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended|url=http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015,%202015.pdf|publisher=Patented Medicine Prices Review Board|archiveurl=https://web.archive.org/web/20150421193330/http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015%2C%202015.pdf|archivedate=2015-04-21|date=2015-01-15|deadlink=yes}}</ref>.
Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года<ref name="UKlabel2017" /> и в ноябре 2011 года для лечения аГВ<ref>{{cite web|title=EU/3/09/653|url=http://ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2009/11/human_orphan_000657.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b|publisher=European Medicines Agency|accessdate=2017-07-19|language=en}}</ref>. [[Министерство здравоохранения Канады]] утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ<ref>{{cite web|title=In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended|url=http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015,%202015.pdf|publisher=Patented Medicine Prices Review Board|archiveurl=https://web.archive.org/web/20150421193330/http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015%2C%202015.pdf|archivedate=2015-04-21|date=2015-01-15|url-status=dead}}</ref>.


=== В России ===
=== В России ===

Версия от 19:05, 19 декабря 2023

Экулизумаб
Химическое соединение
Молярная масса 148 кг/моль
CAS 219685-50-4
DrugBank DB01257
Состав
Моноклональное антитело
Организм-источник гуманизированный[англ.] (от мыши)
Мишень Комплемент протеина C5[англ.]
Классификация
АТХ L04AA25
Способы введения
внутривенно
Другие названия
Солирис, Элизария
Логотип Викисклада Медиафайлы на Викискладе

Экулизумаб — лекарство, продаётся под торговыми названиями Солирис (англ. Soliris) и Элизария (англ. Elizaria) и используется для лечения заболеваний как: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС), генерализованная миастения (гМГ) и заболеваний из спектра оптикомиелит-ассоциированных расстройств (NMOSD).

У людей с ПНГ он снижает как разрушение эритроцитов, так и потребность в переливании крови, но, по-видимому, не влияет на риск смерти[1].

Экулизумаб был первым препаратом, одобренным для каждого из его применений, его одобрение было предоставлено на основании небольших испытаний[2][3][4][5].

Побочные эффекты включают в себя риск менингококковых инфекций, и его назначают только тем, кто зарегистрирован и придерживается стратегии оценки и смягчения рисков[англ.], которая включает консультирование людей и обеспечение их вакцинации[6][7]. Это гуманизированное моноклональное антитело, действующее как концевой ингибитор комплемента[2].

Препарат был разработан, изготовлен и продан компанией Alexion Pharmaceuticals[англ.], которая имела патентную эксклюзивность до 2017 года[8]. Alexion начала продавать экулизумаб в 2007 году, заработав 295 миллионов долларов в 2008 году, а его цена акций выросла на 130 % в 2010 году[9]. В 2010 году это был самый дорогой препарат в мире[10]. Стоимость текущего лечения в Великобритании составляло 340 200 фунтов стерлингов (приблизительно 430 000 евро в год)[11][12], 500 000 долларов США в год в Канаде[11][12][9], и 409 500 долларов США в год в США (2010)[10]. В 2015 году это был 4-й самый дорогой препарат в США на душу населения[13].

Применение в лечебной практике

Экулизумаб используется для лечения атипичного гемолитического уремического синдрома (аГУС), пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)[6][7][4], рефрактерной генерализованной миастении (гМГ) и спектра заболеваний оптикомиелит-ассоциированных расстройств (NMOSD)[14][15][16].

Для людей с ПНГ это улучшает качество жизни и уменьшает потребность в переливании крови, но, по-видимому, не влияет на риск смерти[1]. Препарат не меняет риск образования тромбов, миелодиспластический синдром, острый миелоидный лейкоз или апластическую анемию[1].

Препарат вводят в кабинете врача или в клинике путём внутривенного вливания[7].

При беременности применяется только в случае необходимости[7].

Побочные эффекты

Экулизумаб содержит «список побочных эффектов»[англ.] с предупреждением о риске менингококковых инфекций и может быть назначен только врачами, которые зарегистрировались и придерживаются стратегии оценки и снижения рисков, требуемой «Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США» (FDA). FDA ведёт список врачей и консультирующих людей, которым назначают препарат. Все учебные материалы и обеспечение для вакцинации документируются[6][7].

Экулизумаб ингибирует активацию терминального комплемента и поэтому делает людей уязвимыми для заражения инкапсулированными организмами. Опасные для жизни и смертельные менингококковые инфекции встречались у людей, получавших экулизумаб[6]. Люди, получающие экулизумаб, имеют риск развития инвазивного менингококкового заболевания в 2000 раз[17]. Из-за повышенного риска менингококковых инфекций, менингококковая вакцинация рекомендуется, по крайней мере, за 2 недели до приёма экулизумаба, если только риск откладывания терапии экулизумабом не перевешивает риск развития менингококковой инфекции, и в этом случае менингококковая вакцина должна быть введена, как только возможно[6]. Как конъюгированная менингококковая вакцина серогруппы A, C, W, Y, так и менингококковая вакцина серогруппы B рекомендуются для людей, получающих экулизумаб[18]. Получение рекомендованных прививок может не предотвратить все менингококковые инфекции, особенно от негруппируемого N. meningiditis[19]. В 2017 году стало ясно, что несмотря на вакцинацию, экулизумаб вызывал инвазивное менингококковое заболевание, поскольку он препятствует способности антименингококковых антител защищать от инвазивного заболевания[20].

На этикетках препарата также содержатся предупреждения о тяжёлой анемии, возникающей в результате разрушения эритроцитов, а также о серьёзных случаях образования тромбов в мелких кровеносных сосудах[6][7].

Головные боли — распространённые побочные эффекты, возникающие более чем у 10 % людей, принимающих препарат[7].

Фармакология

Считается, что метаболизм экулизумаба происходит через лизосомальные ферменты, которые расщепляют антитело с образованием небольших пептидов и аминокислот. Объём распределения[англ.] экулизумаба в людях приближается к плазме[3].

Химия

Экулизумаб представляет собой рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело[англ.] против белка комплемента С5[2]. Это иммуноглобулин G-каппа (IgGκ), состоящий из константных областей человека и определяющих комплементарность областей мыши, привитых на вариабельные области лёгкой и тяжёлой цепи человеческого каркаса. Соединение содержит две тяжелые цепи с 448 аминокислотами и две легкие цепи с 214 аминокислотами и имеет молекулярную массу приблизительно 148 килодальтон (кДа)[3].

Общество и культура

Нормативное утверждение

Экулизумаб был одобрен FDA в марте 2007 года для лечения ПНГ[3]. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года[8]. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний[21].

Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек[4][6][22].

Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года[7] и в ноябре 2011 года для лечения аГВ[23]. Министерство здравоохранения Канады утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ[24].

В России

Компания Генериум 11 марта 2019 года зарегистрировала первый в мире биоаналог экулизумаба (торговое наименование — Элизария)[25]. Стоимость отечественного препарата на 25% ниже оригинального лекарства. Все стадии производства препарата, включая производство субстанции, налажены на производственной площадке Генериума во Владимирской области.

Компания Биокад 11 февраля 2019 года начала исследования эффективности самого дорогого в России препарата для лечения орфанных заболеваний — Солирис (экулизумаб) и своего биоаналога, также компанией проводятся исследования аналога Хумиры (адалимумаб), применяемой для лечения ювенильного артрита, включённого в 2018 году в перечень 12 ВЗН (программа «12 высокозатратных нозологий»)[26]

Цена

На 2017 год годовой курс лечения 5 пациентов Псковской области с заболеванием ночная пароксизмальная гемоглобинурия препаратом Экулизумаб сопоставим по цене оказания медикаментной помощи жителям всей Псковской области, страдающим сахарным диабетом — около 150 млн. руб.[27]

См. также

Примечания

  1. ↑ 1 2 3 Martí-Carvajal, AJ; Anand, V; Cardona, AF; Solà, I. Eculizumab for treating patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. (англ.) // The Cochrane Database of Systematic Reviews : journal. — 2014. — 30 October (vol. 10, no. 10). — P. CD010340. — doi:10.1002/14651858.CD010340.pub2. — PMID 25356860.
  2. ↑ 1 2 3 Russell P Rother, Scott A Rollins, Christopher F Mojcik et al. Discovery and development of the complement inhibitor eculizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (англ.) // Nat Biotechnol : journal. — 2007. — Vol. 25, no. 11. — P. 1256—1264. — doi:10.1038/nbt1344. — PMID 17989688.
  3. ↑ 1 2 3 4 Andrew Dmytrijuk, Kathy Robie-Suh, Martin H. Cohen, Dwaine Rieves, Karen Weiss, Richard Pazdur. FDA report eculizumab (Soliris) for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (англ.) // The Oncologist : journal. — 2008. — Vol. 13, no. 9. — P. 993—1000. — doi:10.1634/theoncologist.2008-0086. — PMID 18784156.
  4. ↑ 1 2 3 Keating, G.M. Eculizumab: a review of its use in atypical haemolytic uraemic syndrome. (англ.) // Drugs : journal. — 2013. — December (vol. 73, no. 18). — P. 2053—2066. — doi:10.1007/s40265-013-0147-7. — PMID 24249647.
  5. ↑ Препараты компании Генериум | Лекарства — описания и характеристики. www.generium.ru. Дата обращения: 3 апреля 2019.
  6. ↑ 1 2 3 4 5 6 7 Eculizumab label. FDA (январь 2017). For label updates, see FDA index page for BLA 125166
  7. ↑ 1 2 3 4 5 6 7 8 Soliris - Summary of Product Characteristics (англ.). UK Electronic Medicines Compendium (23 марта 2017). Дата обращения: 18 июля 2017.
  8. ↑ 1 2 An Outlook on Biosimilar Competition (PDF) (Report). 2015-04. Архивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015. Дата обращения: 29 июня 2015. {{cite report}}: Неизвестный параметр |authors= игнорируется (справка)
  9. ↑ 1 2 Gallant, Jacques (December 4, 2014), Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug, The Toronto Star
  10. ↑ 1 2 Herper, Matthew (February 19, 2010), "The World's Most Expensive Drugs", Forbes, Дата обращения: 25 июня 2015
  11. ↑ 1 2 Martin Wall Doctors must tell patients of errors, under new Varadkar law. Like a motoring ‘hit and run’ for doctors to fail to make such disclosures, says Minister Feb 5, 2015, Irish Times
  12. ↑ 1 2 High cost of treatment for rare blood disorder needs to be clarified, says NICE in draft guidance 04 March 2014, National Institute for Health and Care Excellence. UK
  13. ↑ MAGELLAN RX MANAGEMENT. Дата обращения: 29 марта 2019.
  14. ↑ Office of the Commissioner. FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system (англ.). FDA (11 сентября 2019). Дата обращения: 16 февраля 2020.
  15. ↑ Elena Kostadinova DIMITROVA. Soliris: Pending EC decision (англ.). European Medicines Agency (26 июля 2019). Дата обращения: 16 февраля 2020.
  16. ↑ 厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長. エクリズマブ（遺伝子組換え）製剤の使用に当たっての留意事項について (японский) // Фармацевтическая экспертиза : Официальный документ. — 2019. — 22 ноябрь. — С. 8.
  17. ↑ HAN Archive - 00404|Health Alert Network (HAN) (амер. англ.). emergency.cdc.gov (7 июля 2017). Дата обращения: 10 июля 2017.
  18. ↑ Folaranmi, T. et al. Use of Serogroup B Meningococcal Vaccines in Persons Aged ≥10 Years at Increased Risk for Serogroup B Meningococcal Disease: Recommendations of the Advisory Committee on Immunization Practices, 2015 (англ.) // CDC Morbidity and Mortality Weekly Report (MMWR) : journal. — 2015. — 12 June (vol. 64, no. 22). — P. 608—612.
  19. ↑ McNamara, Lucy A; Topaz, Nadav; Wang, Xin et al. High Risk for Invasive Meningococcal Disease Among Patients Receiving Eculizumab (Soliris) Despite Receipt of Meningococcal Vaccine (англ.) // Morbidity and Mortality Weekly Report (MMWR) : journal. — 2017. — 7 July (vol. 66, no. Early Release).
  20. ↑ McNamara LA, Topaz N, Wang X, et al JR. «Высокий риск инвазивного менингококкового заболевания среди пациентов, получающих Экулизумаб (Soliris), несмотря на получение менингококковой вакцины» (англ.) = «High Risk for Invasive Meningococcal Disease Among Patients Receiving Eculizumab (Soliris) Despite Receipt of Meningococcal Vaccine» : MMWR. — 2017. — No. 66:734—737. — doi:10.15585.
  21. ↑ "FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease", FDA, 23 September 2011, Дата обращения: 25 июня 2015 Архивная копия от 18 января 2017 на Wayback Machine
  22. ↑ Pollack, Andrew Orphan Drug Law Spurs Debate. The New York Times (30 апреля 1990). Дата обращения: 15 февраля 2009.
  23. ↑ EU/3/09/653 (англ.). European Medicines Agency. Дата обращения: 19 июля 2017.
  24. ↑ In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended. Patented Medicine Prices Review Board (15 января 2015). Архивировано из оригинала 21 апреля 2015 года.
  25. ↑ Элизария. Государственный реестр лекарственных средств. grls.rosminzdrav.ru. Дата обращения: 3 апреля 2019.
  26. ↑ «Биокад» начал испытания биоаналога самого дорогого из представленных в России орфанных препаратов (13 Февраля 2019) — vademec.ru.
  27. ↑ Рекомендации Совета при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека по итогам 18-го специального заседания в Псковской области 17 — 18 июля 2017 года

Ссылки

Источник — https://ru.wikipedia.org/ruwiki/w/index.php?title=Экулизумаб&oldid=134983534