Экулизумаб: различия между версиями

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Интерактивная навигация по истории
(Показать все непатрулированные изменения)
[отпатрулированная версия][отпатрулированная версия]
← Предыдущая правкаСледующая правка →
Содержимое удалено Содержимое добавлено
ВизуальныйВики-текст
+1АИ
Уточнения
Строка 35: Строка 35:


== Побочные эффекты ==
== Побочные эффекты ==
Экулизумаб несёт в себе {{нп3|Чёрный ящик|«чёрный ящик»|en|Boxed warning}} с предупреждением о риске [[Менингококковая инфекция|менингококковых инфекций]] и может быть назначен только врачами, которые зарегистрировались и придерживаются стратегии оценки и снижения рисков, требуемой FDA, которая включает врачей, консультирующих людей, которым они назначают препарат. Это учебные материалы и обеспечение их вакцинации, которые должны быть задокументированы<ref name=USlabel2017/><ref name=UKlabel2017/>.
Экулизумаб содержит {{нп3|Список побочных эффектов|«чёрный список побочных эффектов»|en|Boxed warning}} с предупреждением о риске [[Менингококковая инфекция|менингококковых инфекций]] и может быть назначен только врачами, которые зарегистрировались и придерживаются стратегии оценки и снижения рисков, требуемой FDA, которая включает врачей, консультирующих людей, которым они назначают препарат. Это учебные материалы и обеспечение их вакцинации, которые должны быть задокументированы<ref name=USlabel2017/><ref name=UKlabel2017/>.


== Фармакология ==
== Фармакология ==
Строка 46: Строка 46:


=== Нормативное утверждение ===
=== Нормативное утверждение ===
Экулизумаб был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в марте 2007 года для лечения ПНГ<ref name="Dmytrijuk2008" />. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013" />. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний<ref name="FDA_2011">{{citation |date=23 September 2011 |work=FDA |accessdate=25 June 2015 |url=http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |title=FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease}}</ref>.
Экулизумаб был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в марте 2007 года для лечения ПНГ<ref name="Dmytrijuk2008" />. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года<ref name="Biosimilar_2013"/>. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний<ref name="FDA_2011">{{citation |date=23 September 2011 |work=FDA |accessdate=25 June 2015 |url=http://fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm272990.htm |title=FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease}}</ref>.


Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек<ref name=Drug2013/><ref name=USlabel2017/><ref name=nyt>{{cite web | url=https://query.nytimes.com/gst/fullpage.html?sec=health&res=9C0CE4DF1F3EF933A05757C0A966958260 | title=Orphan Drug Law Spurs Debate | work=[[The New York Times]] | accessdate=15 February 2009 | last=Pollack | first=Andrew | date=30 April 1990}}</ref>.
Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек<ref name=Drug2013/><ref name=USlabel2017/><ref name=nyt>{{cite web | url=https://query.nytimes.com/gst/fullpage.html?sec=health&res=9C0CE4DF1F3EF933A05757C0A966958260 | title=Orphan Drug Law Spurs Debate | work=[[The New York Times]] | accessdate=15 February 2009 | last=Pollack | first=Andrew | date=30 April 1990}}</ref>.


Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года<ref name=UKlabel2017/> и в ноябре 2011 года для лечения аГВ<ref>{{cite web|title=EU/3/09/653|url=http://ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2009/11/human_orphan_000657.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b|publisher=European Medicines Agency|accessdate=19 July 2017|language=en}}</ref>. Министерство здравоохранения Канады утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ<ref>{{cite web|title=In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended|url=http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015,%202015.pdf|publisher=Patented Medicine Prices Review Board|archiveurl=https://web.archive.org/web/20150421193330/http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015%2C%202015.pdf|archivedate=21 April 2015|date=January 15, 2015|deadurl=yes|df=dmy-all}}</ref>.
Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года<ref name=UKlabel2017/> и в ноябре 2011 года для лечения аГВ<ref>{{cite web|title=EU/3/09/653|url=http://ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2009/11/human_orphan_000657.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b|publisher=European Medicines Agency|accessdate=19 July 2017|language=en}}</ref>. [[Министерство здравоохранения Канады]] утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ<ref>{{cite web|title=In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended|url=http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015,%202015.pdf|publisher=Patented Medicine Prices Review Board|archiveurl=https://web.archive.org/web/20150421193330/http://www.pmprb-cepmb.gc.ca/CMFiles/Hearings%20and%20DecisionsDecisions%20and%20Orders/SOLIRIS_SofA_Abridged_EN_FINAL_Jan%2015%2C%202015.pdf|archivedate=21 April 2015|date=January 15, 2015|deadurl=yes|df=dmy-all}}</ref>.

⚫
=== В России ===
⚫
Компания [[Биокад]] 11 февраля 2019 года начала исследования эффективности самого дорогого в России препарата для лечения орфанных заболеваний — Солирис (экулизумаб) и своего биоаналога, также компанией проводятся исследования аналога Хумиры (адалимумаб), применяемой для лечения ювенильного [[артрит]]а, включённого в 2018 году в перечень 12 ВЗН (программа «12 высокозатратных [[Нозология|нозологий]]»)<ref>[https://vademec.ru/news/2019/02/13/biokad-nachal-ispytaniya-bioanaloga-samogo-dorogogo-iz-predstavlennykh-v-rossii-orfannykh-preparatov/ «Биокад» начал испытания биоаналога самого дорогого из представленных в России орфанных препаратов] (13 Февраля 2019) — vademec.ru.</ref>


=== Цена ===
=== Цена ===
На 2017 год годовой курс лечения 5 пациентов Псковской области с заболеванием ночная пароксизмальная гемоглобинурия препаратом Экулизумаб сопоставим по цене оказания медикаментной помощи жителям всей Псковской области, страдающим сахарным диабетом — около 150 млн. руб.<ref name="sovet">[http://president-sovet.ru/presscenter/news/read/4293/ РЕКОМЕНДАЦИИ] [[Совет при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека|Совета при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека]] по итогам 18-го специального заседания в Псковской области 17 — 18 июля 2017 года</ref>.
На 2017 год годовой курс лечения 5 пациентов Псковской области с заболеванием ночная пароксизмальная гемоглобинурия препаратом Экулизумаб сопоставим по цене оказания медикаментной помощи жителям всей Псковской области, страдающим сахарным диабетом — около 150 млн. руб.<ref name="sovet">[http://president-sovet.ru/presscenter/news/read/4293/ РЕКОМЕНДАЦИИ] [[Совет при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека|Совета при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека]] по итогам 18-го специального заседания в Псковской области 17 — 18 июля 2017 года</ref>.

⚫
== В России ==
⚫
Компания [[Биокад]] 11 февраля 2019 года начала исследования эффективности самого дорогого в России препарата для лечения орфанных заболеваний — Солирис (экулизумаб) и своего биоаналога, также компанией проводятся исследования аналога Хумиры (адалимумаб), применяемой для лечения ювенильного [[артрит]]а, включённого в 2018 году в перечень 12 ВЗН (программа «12 высокозатратных нозологий»)<ref>[https://vademec.ru/news/2019/02/13/biokad-nachal-ispytaniya-bioanaloga-samogo-dorogogo-iz-predstavlennykh-v-rossii-orfannykh-preparatov/ «Биокад» начал испытания биоаналога самого дорогого из представленных в России орфанных препаратов] (13 Февраля 2019) — vademec.ru.</ref>


== См. также ==
== См. также ==

Версия от 16:12, 30 марта 2019

Экулизумаб
Химическое соединение
Молярная масса 148 г/моль
CAS 219685-50-4
DrugBank DB01257
Состав
Классификация
АТХ L04AA25
Способы введения
внутривенное вливание
Логотип Викисклада Медиафайлы на Викискладе

Экулизумаб — лекарство, продаётся под торговым названием Солирис (англ. Soliris) и используется для лечения заболеваний как: пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) и атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС). У людей с ПНГ он снижает как разрушение эритроцитов, так и потребность в переливании крови, но, по-видимому, не влияет на риск смерти[1].

Экулизумаб был первым препаратом, одобренным для каждого из его применений, его одобрение было предоставлено на основании небольших испытаний[2][3][4].

Побочные эффекты включают в себя риск менингококковых инфекций, и его назначают только тем, кто зарегистрирован и придерживается стратегии оценки и смягчения рисков[англ.], которая включает консультирование людей и обеспечение их вакцинации[5][6]. Это гуманизированное моноклональное антитело, действующее как концевой ингибитор комплемента[2].

Препарат был разработан?!, изготовлен и продан компанией Alexion Pharmaceuticals[англ.], которая имела патентную эксклюзивность до 2017 года[7]. Alexion начала продавать экулизумаб в 2007 году, заработав 295 миллионов долларов в 2008 году, а его цена акций выросла на 130 % в 2010 году[8]. В 2010 году это был самый дорогой препарат в мире[9]. Стоимость текущего лечения в Великобритании составляло 340 200 фунтов стерлингов (приблизительно 430 000 евро в год)[10][11], 500 000 долларов США в год в Канаде[10][11][8], и 409 500 долларов США в год в США (2010)[9]. В 2015 году это был 4-й самый дорогой препарат в США на душу населения[12].

Применение в лечебной практике

Экулизумаб используется для лечения атипичного гемолитического уремического синдрома (аГУС) и пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)[5][6][4]. Для людей с ПНГ это улучшает качество жизни и уменьшает потребность в переливании крови, но, по-видимому, не влияет на риск смерти[1]. Препарат не меняет риск образования тромбов, миелодиспластический синдром, острый миелоидный лейкоз или апластическую анемию[1].

Препарат вводят в кабинете врача или в клинике путём внутривенного вливания[6].

При беременности применяется только в случае необходимости[6].

Побочные эффекты

Экулизумаб содержит «чёрный список побочных эффектов»[англ.] с предупреждением о риске менингококковых инфекций и может быть назначен только врачами, которые зарегистрировались и придерживаются стратегии оценки и снижения рисков, требуемой FDA, которая включает врачей, консультирующих людей, которым они назначают препарат. Это учебные материалы и обеспечение их вакцинации, которые должны быть задокументированы[5][6].

Фармакология

Считается, что метаболизм экулизумаба происходит через лизосомальные ферменты, которые расщепляют антитело с образованием небольших пептидов и аминокислот. Объём распределения[англ.] экулизумаба в людях приближается к плазме[3].

Химия

Экулизумаб представляет собой рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело[англ.] против белка комплемента С5[2]. Это иммуноглобулин G-каппа (IgGκ), состоящий из константных областей человека и определяющих комплементарность областей мыши, привитых на вариабельные области легкой и тяжелой цепи человеческого каркаса. Соединение содержит две тяжелые цепи с 448 аминокислотами и две легкие цепи с 214 аминокислотами и имеет молекулярную массу приблизительно 148 килодальтон (кДа)[3].

Общество и культура

Нормативное утверждение

Экулизумаб был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в марте 2007 года для лечения ПНГ[3]. Экулизумаб обладает исключительными правами до 2017 года, что защищает его от конкуренции до 2017 года[7]. Когда FDA одобрило его в сентябре 2011 года для лечения aHUS он назначил его как препарат для лечения редких заболеваний[13].

Утверждение FDA 2011 года было основано на двух небольших проспективных исследованиях 17 человек и 20 человек[4][5][14].

Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его для лечения ПНГ в июне 2007 года[6] и в ноябре 2011 года для лечения аГВ[15]. Министерство здравоохранения Канады утвердило его в 2009 году для лечения ПНГ, а в 2013 году — как единственное лекарство для лечения АГ[16].

В России

Компания Биокад 11 февраля 2019 года начала исследования эффективности самого дорогого в России препарата для лечения орфанных заболеваний — Солирис (экулизумаб) и своего биоаналога, также компанией проводятся исследования аналога Хумиры (адалимумаб), применяемой для лечения ювенильного артрита, включённого в 2018 году в перечень 12 ВЗН (программа «12 высокозатратных нозологий»)[17]

Цена

На 2017 год годовой курс лечения 5 пациентов Псковской области с заболеванием ночная пароксизмальная гемоглобинурия препаратом Экулизумаб сопоставим по цене оказания медикаментной помощи жителям всей Псковской области, страдающим сахарным диабетом — около 150 млн. руб.[18].

См. также

Примечания

  1. ↑ 1 2 3 Martí-Carvajal, AJ; Anand, V; Cardona, AF; Solà, I (30 October 2014). "Eculizumab for treating patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria". The Cochrane Database of Systematic Reviews. 10 (10): CD010340. doi:10.1002/14651858.CD010340.pub2. PMID 25356860.
  2. ↑ 1 2 3 "Discovery and development of the complement inhibitor eculizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria". Nat Biotechnol. 25 (11): 1256—1264. 2007. doi:10.1038/nbt1344. PMID 17989688. {{cite journal}}: Неизвестный параметр |authors= игнорируется (справка)
  3. ↑ 1 2 3 4 "FDA report eculizumab (Soliris) for the treatment of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria". The Oncologist. 13 (9): 993—1000. 2008. doi:10.1634/theoncologist.2008-0086. PMID 18784156. {{cite journal}}: Неизвестный параметр |authors= игнорируется (справка)
  4. ↑ 1 2 3 Keating, GM (December 2013). "Eculizumab: a review of its use in atypical haemolytic uraemic syndrome". Drugs. 73 (18): 2053—66. doi:10.1007/s40265-013-0147-7. PMID 24249647.
  5. ↑ 1 2 3 4 Eculizumab label. FDA (январь 2017). For label updates, see FDA index page for BLA 125166
  6. ↑ 1 2 3 4 5 6 Soliris - Summary of Product Characteristics (англ.). UK Electronic Medicines Compendium (23 марта 2017). Дата обращения: 18 июля 2017.
  7. ↑ 1 2 An Outlook on Biosimilar Competition (PDF) (Report). April 2015. Дата обращения: 29 июня 2015. {{cite report}}: Неизвестный параметр |authors= игнорируется (справка)
  8. ↑ 1 2 Gallant, Jacques (December 4, 2014), Toronto woman with rare disease fights province for life-saving but costly drug, The Toronto Star
  9. ↑ 1 2 Herper, Matthew (February 19, 2010), "The World's Most Expensive Drugs", Forbes, Дата обращения: 25 июня 2015
  10. ↑ 1 2 Martin Wall Doctors must tell patients of errors, under new Varadkar law. Like a motoring ‘hit and run’ for doctors to fail to make such disclosures, says Minister Feb 5, 2015, Irish Times
  11. ↑ 1 2 High cost of treatment for rare blood disorder needs to be clarified, says NICE in draft guidance 04 March 2014, National Institute for Health and Care Excellence. UK
  12. ↑ MAGELLAN RX MANAGEMENT. Дата обращения: 29 марта 2019.
  13. ↑ "FDA approves Soliris for rare pediatric blood disorder: Orphan drug receives second approval for rare disease", FDA, 23 September 2011, Дата обращения: 25 июня 2015
  14. ↑ Pollack, Andrew Orphan Drug Law Spurs Debate. The New York Times (30 апреля 1990). Дата обращения: 15 февраля 2009.
  15. ↑ EU/3/09/653 (англ.). European Medicines Agency. Дата обращения: 19 июля 2017.
  16. ↑ In The Matter Of The Patent Act, R.S.C., 1985, C. P-4, As Amended. Patented Medicine Prices Review Board (15 января 2015). Архивировано из оригинала 21 апреля 2015 года.
  17. ↑ «Биокад» начал испытания биоаналога самого дорогого из представленных в России орфанных препаратов (13 Февраля 2019) — vademec.ru.
  18. ↑ РЕКОМЕНДАЦИИ Совета при Президенте Российской Федерации по развитию гражданского общества и правам человека по итогам 18-го специального заседания в Псковской области 17 — 18 июля 2017 года

Ссылки

Источник — https://ru.wikipedia.org/ruwiki/w/index.php?title=Экулизумаб&oldid=98940783