Вилтоларсен
| Вилтоларсен | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| CAS | 2055732-84-6 |
| DrugBank | DB15005 |
| Состав | |
| Другие названия | |
| NS-065/NCNP-01, Viltepso | |
Вилтоларсен (viltolarsen) — лекарственный препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина (DMD), подходящей для корректировки путем пропуска экзона 53. Одобрен для применения: Япония (март 2020 года), США (август 2020 года)[1][2][3]. Брендовое название — «Вилтепсо» (Viltepso).
Механизм действия
[править | править код]Вилтоларсен (viltolarsen, NS-065/NCNP-01), как этеплирсен (eteplirsen) и голодирсен (golodirsen), представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.
Вилтоларсен, являясь структурным аналогом ДНК, связывается с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, реализуя его альтернативный сплайсинг за счет пропуска в ходе процессинга мРНК и тем самым (за счет восстановления рамки считывания) обеспечивая[4] синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина. Выработка последнего восполняет критическую недостаточность этого белка при мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание переходит в менее тяжелую форму дистрофинопатии, фенотипически подобную на мышечную дистрофию Беккера.
Показания
[править | править код]Мышечная дистрофия Дюшенна[5].
Способ применения
[править | править код]Внутривенная инфузия в течение 1 ч.[5]
Примечания
[править | править код]- ↑ Татьяна Фон Ройсс. «Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна. Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием. Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (14 августа 2020). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.
- ↑ Novel Drug Approvals for 2020 (англ.). FDA. Дата обращения: 12 октября 2020. Архивировано 26 сентября 2020 года.
- ↑ Viltolarsen: First Approval (англ.) // Drugs. : journal. — 2020. — doi:10.1007/s40265-020-01339-3. — PMID 32519222.
- ↑ Татьяна Фон Ройсс. «Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна. Mosmedpreparaty.ru. Мосмедпрепараты (20 сентября 2016). Дата обращения: 18 ноября 2020. Архивировано 1 октября 2020 года.
- ↑ 1 2 VILTEPSO- viltolarsen injection, solution (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
 | Это заготовка статьи по фармакологии. Помогите Википедии, дополнив её. |